2018年03月14日，霍金先生离世，关爱渐冻人也再次引起社会广泛关注。大型公益救助项目“融化渐冻的心”，继续前行，现将ALS患者的临床分期及治疗模式分享给大家。

为了相对客观准确判断ALS的预后，对疾病发展情况进行划分以利于判断药物临床试验的效果及对不同阶段患者进行有益干预,所以进行了临床分期。至今已报道的分期方法有三种。

英国Roche等根据病程中患者最近一次受累区域的不同，将ALS分为五期，即伦敦分期：

意大利Chio等人提出的米兰都灵临床分期( ALS-MITOS) ，将患者功能分为4个域，通过将4个关键点 ( 包括活动、吞咽、交流和呼吸) 、换算为0 ( 低于阈值)  或1阈值，根据每个域功能评分总和来确定分期，即ALS-MITOS分期：

Chio等通过前瞻性研究，按ALS-MITOS分期系统观察了118 例ALS患者12 个月的病程进展，发现分期与生活质量、神经功能、医疗费用密切相关，且还可预测患者生存时间。

这两个分期系统各有优点。伦敦分期基于临床病程节点 ( 如起病症状、诊断及后续进展等) ，验证了地区ALS专科中心的1471例患者;  ALS-MITOS 分期系统基于功能评定量表( ALSFRS)，是大多数 ALS 专家熟悉的评分量表，结合与患者功能相关的临床节点(如诊断，第二、三区域受累)或两个特定功能的丧失( 如需PEG或无创通气)，广泛应用于药物临床试验和日常工作。

在这两个分期系统之前，曾有一个以ALS康复治疗为目的的分期系统，其不能反映患者的病程进展情，故不作详细介绍。

治疗模式

ALS治疗分5种类型，即预防、治愈、阻止疾病进展、减缓疾病进展及减轻疾病影响。预防ALS发生，要确定病因，避免疾病发作，目前遗传性 ALS 可做到，前提是找到明确的致病基因。

治愈（使疾病的损害逆转）或阻止疾病发展（不能使疾病的损害逆转）目前尚不能实现，目前临床上仅能做到有限减缓病情发展或延长生命，减轻疾病带来的痛苦和不便。

谷氨酸释放抑制剂已在ALS患者及转基因动物治疗中取得较好疗效，是目前唯一通过美国食品药品监督管理局认证可有效延缓病情进展并在全球广泛使用的药。

利鲁唑（协一力）是FDA批准的首个具有神经元保护作用的谷氨酸受体拮抗剂，可通过减少中枢神经系统内谷氨酸释放，减低兴奋低毒性作用，是目前唯一临床试验证实可有效延缓ALS进展的药物。

无创正压通气（NIPPV）和PEG也可延长患者的存活。在减轻疾病影响方面，需要取得高患者生活质量社会及家庭支持，包括对受损特定功能的康复训练、抗抑郁治疗、并发症的治疗、构音障碍、流涎、咽下困难痉挛、疼痛及便秘的处理等，对提高患者生活质量具有重要意义！

鲁南制药携手中国医师协会的公益救助项目“融化渐冻的心”，始于公益，忠于学术，需要您的分享！

[1] Roche JC, rojas-gareia R, Scott KM, et al. A propose staging system for amyotrophic lateral sclerosis [J]. Brain 2012,135:847-852

[2] Chio A, Hammond ER, Mora G, et al. Development and evaluauon of a clinical staging system for amyotrophic latera sclerosis [J]. J Neurol Neurosurg Psychiatry, 2015, 86 38-44.

[3]Tramacere I,Dalla Bella E, Chio A, et al.The MITOS system predicts long term survival in amyotrophic lateral sclerosis [J]. J Neurol Neurosurg Psychiatry, 2015, 86: 1180-1185

[4] Miller RG, Mitchell JD, Moore DH. Riluzole for amyotrophic lateral sclerosis (ALS)/motor neuron disease (MND)[J] .Cochrane Database Syst Rev, 2012, 3: CD00144